Произведени чрез модифициране на живи клетки с цел производство или частична промяна на протеинови продукти за създаване на терапии, биотерапевтичните лекарства откриват нови пътища за предоставяне на иновативни лечения за множество заболявания и широки популации пациенти.
Биотерапевтиците са доказали своята ефективност при използването на химически синтезирани лекарства с малка молекула за лечение на някои особено трудни състояния.
Създаването на биотерапевтици е сложен процес. Най-ефективната клетъчна линия бива избрана за разширяване, отглеждане в биореактори и внимателно наблюдение. Този процес изисква високо усъвършенствани производствени, контролни и регулаторни процеси, за да се гарантира качество, безопасност и ефикасност.
Съвременните биотехнологични техники, въведени през последните години, значително подобриха способността за безопасно и последователно разработване на биотерапевтици.
При разработването на биотерапевтици, години на изследвания се фокусират върху намирането на правилния организъм и производствени условия за производство на необходимия протеин или антитяло. За да се гарантира, че те са висококачествени, безопасни и ефективни, се изисква прецизност и съответствие с научните изисквания. Малка промяна в производствения процес може да повлияе на крайния продукт. Учените трябва да създадат правилната среда за клетките, за да изолират и пречистят биотерапевтичния протеин, така че всеки път да бъде точно правилният продукт.
Научете повече във видеото.
Примери за биотерапевтици
Моноклоналните антитела (mAbs) са един от най-обещаващите класове биотерапевтици поради тяхната висока специфичност, афинитет и мощни терапевтични свойства. Подкрепящите правителствени инициативи, съчетани с нарастващото търсене на персонализирани лекарства, поставиха mAbs като основен фокус на разходите за научноизследователска и развойна дейност. Предвижда се глобалният пазар на mAbs да достигне над 495 милиарда долара при общ годишен темп на растеж (CAGR) от 11 процента до 2030 г. (Grand View Research 2022).
Ключово предимство на моноклоналните антитела е способността им да насочват специфични протеини към повърхността на раковите клетки, или чрез блокиране на сигналите за клетъчен растеж, или чрез маркиране на раковата клетка за унищожаване от имунната система. Пример е ритуксимаб – химерно mAb, което селективно се свързва с В-клетъчния протеин CD20, предизвиквайки клетъчна смърт. Ритуксимаб се използва за ефективно управление и подобряване на резултата от В-клетъчни злокачествени заболявания, включително хронична лимфоцитна левкемия и неходжкинов лимфом.
Въпреки това, тъй като ритуксимаб е химерно мише/човешко антитяло, частта от мишка може да причини нежелана имуногенност при хора. Докато хуманизираните антитела успяха да намалят проблема с имуногенността, напълно човешките антитела са много по-малко имуногенни и по-клинично ефективни, което ги прави по-желани за бъдещи биотерапевтици (Bryon-Dodd 2022).
Източник: https://www.ifpma.org/areas-of-work/strengthening-regulatory-systems/biotherapeutics-and-advanced-therapies/
